Farmaco
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Un farmaco è un preparato farmaceutico che esercita una determinata azione sull'organismo, o più precisamente su un determinato processo biologico all'interno di esso: i farmaci vengono usati in medicina a scopo terapeutico per curare malattie o a scopo preventivo, per difendere il paziente da minacce alla sua salute.
Vista la pericolosità di molti farmaci se assunti in quantità errate o per patologie per cui non sono previsti, o per condizioni del paziente per cui non sono adatti (non è un caso che la parola farmaco derivi dal greco pharmakon, che significa veleno), esiste per essi uno speciale regime di vendita: con poche eccezioni (farmaci da banco), i farmaci possono essere venduti solo in appositi negozi gestiti da personale specializzato, le farmacie, e solo con la prescrizione scritta di un medico abilitato alla professione. Certe particolari classi di farmaci, come gli stupefacenti e i loro derivati, sono soggetti a restrizioni ancora più pesanti.
I farmaci vanno conservati al buio in luogo fresco e asciutto, fuori dalla portata dei bambini: generalmente si conservano per un periodo di tempo che va da 2 a 5 anni a seconda della particolare specialità, dopodiché iniziano a degradarsi lentamente. È importante non gettare i farmaci scaduti nella normale spazzatura ma gettarli negli appositi contenitori presenti in ogni farmacia, perché le sostanze presenti in essi, se trattate negli impianti di smaltimento tradizionali insieme con gli altri rifiuti, possono dare origine a prodotti tossici.
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Aspetto e composizione
Il componente principale di un farmaco è il suo principio attivo, cioè la sostanza che è la principale responsabile del suo effetto teapeutico. Al generico principio attivo vengono aggiunte una serie di eccipienti, ottenendo una determinata formulazione che ne permette la somministrazione ai pazienti nel modo più sicuro e idoneo (per esempio compresse, pastiglie, sciroppo, granuli, supposte, pomate, liquido per iniezioni ecc.): alcuni principi attivi sono presenti sul mercato in decine di formulazioni diverse, adatte a pazienti di ogni età e in ogni condizione. Generalmente, le formulazioni di farmaci da assumere per via orale vengono studiate in modo da avere un cattivo sapore, per evitare fenomeni di abuso o di indebita ingestione da parte di bambini.
Come nasce un nuovo farmaco
Ogni nuovo farmaco nasce dall'individuazione, da parte dei medici e dei ricercatori, di un bersaglio farmacologico, ossia un meccanismo o un processo biologico su cui intervenire per modificare il decorso di una malattia. A partire da questo, si scelgono i cosiddetti composti guida (lead compounds in inglese), che sono i precursori del futuro principio attivo: cioè una serie di sostanze chimiche presumibilmente in grado di influenzare tale meccanismo e di ottenere un effetto terapeutico.
La sperimentazione pre-clinica
Il loro effetto viene sperimentato tramite test su un cosiddetto modello sperimentale della malattia, vale a dire un sistema che esibisce lo stesso bersaglio farmacologico per cui si studia il farmaco. Tale modello può essere solo teorico, come un modello matematico, oppure può essere una coltura di cellule (modelli in vitro), o ancora animali da laboratorio (modelli in vivo): in questa fase si sperimentano tipicamente moltissimi composti simili tra loro, per misurare la loro attività e il loro grado di efficacia. Da questa prima serie di test si scelgono i composti da modificare e provare poi una seconda volta su cavie e animali da laboratorio. Durante questa fase si iniziano a valutare i rischi e la potenziale tossicità per l'uomo, e vengono a volte introdotte delle modifiche alla composizione chimica del composto guida in vista della formulazione prevalente in cui si prevede che verrà usato.
La sperimentazione clinica
In questa fase, accertato che il composto in esame ha l'efficacia desiderata sul bersaglio farmacologico, bisogna verificare il suo effetto reale e la sua reale tollerabilità sull'uomo. Questo si accerta in tre fasi distinte e successive: la farmacologia clinica, lo studio di efficacia e lo studio multicentrico.
Farmacologia clinica
Lo scopo di questa fase della sperimentazione è quello di accertare la dose massima di principio attivo tollerata dall'organismo: per questo si selezionano volontari di sesso maschile, sani e non malati, che sotto rigoroso controllo medico assumono dosi sempre più alte del farmaco in sperimentazione per testarne la tollerabilità. In questa fase si valutano anche i possibili effetti del farmaco a carico di altri organi e altre funzioni dell'organismo, i cosiddetti effetti collaterali: capita spesso infatti che un dato principio attivo agisca su più organi, a volte in modi diversi.
In questo stadio si apportano gli ultimi ritocchi alla molecola del principio attivo, sia in termini di composizione chimica che di processo di produzione: se dopo questa fase vengono apportate modifiche alla molecola e/o al processo produttivo, il prodotto viene sottoposto di nuovo a tutte le sperimentazioni precliniche e cliniche.
Il motivo di questa disposizione è che variazioni anche minime al processo produttivo possono influenzare in modo imprevedibile il prodotto finale: è tristemente noto il caso del triptofano, un aminoacido essenziale: nel 1989 in seguito ad un nuovo metodo di purificazione della molecola adottato dal produttore, si verificarono alcune morti in seguito all'assunzione del farmaco: si scoprì che durante il nuovo processo, due molecole di triptofano potevano unirsi dando origine ad un composto velenoso, che era presente nel farmaco finale in concentrazione dello 0,1%.
Studio di efficacia
Terminata l'analisi farmacologica, si passa a determinare l'efficacia terapeutica del nuovo farmaco: per questo è necessario richiedere l'autorizzazione alla sperimentazione dal Ministero della Sanità, e se il principio attivo non è mai stato sperimentato prima sull'uomo, anche il parere dell'Istituto Superiore di Sanità. Dopodiché, in alcuni selezionati centri ospedalieri dotati di comitati etici di controllo, che devono autorizzare sia il protocollo generale di sperimentazione che ogni singolo passo della sperimentazione stessa, una serie di studi sul campo, che comprendono sia una ulteriore affinamento dell'analisi sulla tossicità e sugli effetti collaterali sia degli studi in doppio cieco su pazienti, per misurare di quanto l'effetto del nuovo farmaco sia superiore all'effetto placebo, considerato come una specie di "zero farmaceutico". Ogni paziente che partecipa alla sperimentazione deve essere informato puntualmente degli effetti del nuovo farmaco e dei potenziali rischi previsti, e firmare una dichiarazione di consenso informato.
Studio multicentrico
Terminato lo studio dell'efficacia clinica del nuovo farmaco, si fa domanda di registrazione presso il Ministero della Sanità, per ottenere l'autorizzazione alla commercializzazione della nuova specialità farmaceutica (il medicinale vero e proprio): nel frattempo si continua la sperimentazione allargando il numero di centri, cioè di ospedali e cliniche coinvolte, con l'obiettivo di affinare i dosaggi e la formulazione scelta, e superare il problema della variabilità individuale, cioè il problema delle possibili diverse reazioni su pazienti diversi: durante tutta la durata della sperimentazione il farmaco non è ancora in vendita ma viene usato soltanto negli ospedali e soltanto sui pazienti che partecipano allo studio.
Anche dopo la commercializzazione, tuttavia, il nuovo farmaco viene tenuto sotto controllo per rilevare effetti collaterali e/o problemi eventualmente sfuggiti ai test clinici precedenti, perché si manifestano molto raramente o a lungo/lunghissimo termine, o solo in condizioni particolari. Questa pratica, detta farmacovigilanza, è stata introdotta nel 1970 in Francia da un gruppo di tossicologi, ma è stata accettata a livello mondiale solo negli anni '80.
Preparati galenici
Oltre ai farmaci preconfezionati, esistono anche preparazioni farmacologiche che non vengono immesse sul mercato preconfezionate con nomi commerciali ma sono create su ordinazione dai farmacisti, i cosiddetti preparati galenici. Essi si dividono in due categorie:
- Galenici officinali: sono quei preparati creati a partire da ricette prestabilite contenute nei testi o nella Farmacopea Ufficiale (per esempio la tintura di iodio): molto spesso sono disponibili anche come farmaci preconfezionati.
- Galenici magistrali: sono preparati creati a partire da ricette specifiche fornite di volta in volta da medici, veterinari od odontoiatri, sotto il controllo e la responsabilità del farmacista: vengono preparati a richiesta.
La Farmacopea Ufficiale Italiana
Esiste un testo unico di tutti i farmaci e le sostanze eccipienti ammesse in Italia, la Farmacopea ufficiale della Repubblica Italiana, le cui prescrizioni hanno valore legale. Essa è suddivisa in otto tabelle numerate:
- Masse atomiche relative;
- "Sostanze medicinali" di cui le farmacie debbono essere obbligatoriamente fornite;
- Sostanze da tenere in armadio chiuso a chiave (le rispettive monografie sono accluse nella F.U.);
- Elenco dei prodotti da vendere solo dietro presentazione di ricetta medica;
- Elenco dei prodotti da vendere solo dietro presentazione di ricetta medica da rinnovare ogni volta;
- Apparecchi ed utensili obbligatori in farmacia;
- Elenco delle sostanze, loro sali e preparazioni ad azione stupefacente o psicotropa (legge 22 dicembre 1975 n. 685 e successive),
- Dosi dei medicinali per l’adulto oltre le quali il farmacista non può fare la spedizione senza una dichiarazione specifica del medico.
Oltre a quella italiana esiste anche, ed ha parimenti valore legale in Italia, una analoga Farmacopea Europea.